7月28日，我院顺利完成了首针基因药物KH631注射液视网膜下注射，治疗一例顽固的湿性年龄相关性黄斑变性病例（AMD），经一周的严密观察，患者反应良好。

2023年4月开始，我院眼底内科刘晓玲教授、张宗端教授作为主要研究者（PI）主持的“KH631眼用注射液治疗湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者的I/II期临床试验”项目正式启动。期间，研究者们积极开展受试者的招募工作，严格按照试验方案招募和筛选合适的受试者。

7月初，1位70多岁的湿性AMD患者在历经了14年的治疗，双眼先后共接受了4次光动力（PDT）以及近100次的抗VEGF治疗后，听闻新的基因治疗有可能一次注射、终身获益，带着对研究者的充分信任，对未来的憧憬，经过深思熟虑及与家人充分沟通后决定试一试，表示自愿参加。

从此，包括眼底内科研究团队、GCP办公室、检验科、病房及手术室等相关部门，围绕如何保障首例受试者顺利、安全、规范完成基因治疗给药，展开了全方位的协作与接力。最后，经主要研究者刘晓玲教授确认，受试者符合KH631给药要求，由共同主要研究者张宗端主任安排给药。

7月28日上午，张宗端主任带领团队，根据视网膜下注射的标准流程，于方寸之间大展精妙技术，有条不紊完成配药、玻璃体切除、注射部位确认，精准完成试验药物的视网膜下注射。

整个注药过程非常成功，出针后甚至看不到针孔，前后不超过20分钟，在旁观看的研究团队都为之振奋。刘晓玲教授也第一时间查看手术注药视频，为张主任高超的手术技巧点赞，感谢整个研究团队的付出。

学部主任瞿佳教授收到喜报后，于高铁之上发来贺词，为我院成功开展第一例基因治疗AMD感到自豪和骄傲，感谢研究团队所有成员的辛勤付出，希望团队在基因治疗这个新的领域做出更多精彩的工作，为更多的患者带来光明。

视网膜下注射KH631成功后的2个水泡

当天下午在给药后7小时查看受试者，眼部及全身情况良好，玻璃体腔内气体填充，视网膜下存在水泡（KH631药液）。术后第一天早晨，张主任再次查看受试者发现其视网膜下药物液泡已经完全吸收，视网膜完全恢复平伏。目前术后1周，受试者眼部及全身情况均良好，视力恢复到注药前，OCT显示黄斑情况稳定，准予出院。

据悉，2023年是中国医疗领域基因治疗的元年。年龄相关性黄斑变性是影响老年人视力下降的主要原因，目前临床应用的抗VEGF治疗虽然能达到控制病情的目的，但是频繁多次的就医及注药治疗，给患者及家庭都带来沉重的负担。年龄相关性黄斑变性的基因治疗，主要是通过视网膜下注射给药方式，将编码抗VEGF抗体片段的药物基因递送入细胞，并在眼内长期持续表达抗VEGF药物，进而抑制新生血管的形成和发展，以达到长期治疗湿性年龄相关性黄斑变性的目的。年龄相关性黄斑变性的基因治疗，不属于基因编辑类产品，不会改变人类原有的自身基因编码。对患者来说，这不仅有希望实现长久获益，也可避免玻璃体腔反复注射对患者眼组织的伤害，减轻患者及家庭的负担。

我院实施治疗的患者是继北京同仁医院、湘雅二院之后的第4例，也是华东地区开展治疗的首针病例！后续我院将筛选更多的年龄相关性黄斑变性患者实施基因治疗，为他们送去光明。